本品主要用于癲癇的單純或復雜性失神發作、肌陣攣發作和全身性強直-陣攣發作(大發作)。對復雜部分性發作也有一定療效。
本品用于治療癲癇，在成人和兒童中，當暫時不能服用口服劑型時，用于替代口服劑型。

藥理作用：
本品具廣譜抗癲癇活性。丙戊酸鈉主要在中樞神經系統起作用。
動物實驗和臨床研究證明丙戊酸鈉對各種癲癇類型具有抑制作用。首先，丙戊酸鈉的藥理作用與其在血漿和腦內的藥物濃度有關。其次，丙戊酸鈉的間接作用可能與其持續存在的代謝，或神經遞質的變化，或直接細胞膜作用有關。有關假說大都承認，使用丙戊酸鈉后γ-氨酪酸的濃度增加。
丙戊酸鈉可降低與慢波睡眠相伴增加的睡眠中頻時相的持續時間。一些體外研究報告，丙戊酸刺激HIV-1的復制，這種作用是適度，不連續，劑量不相關的，在人體無文獻記載。
毒理作用：
（1）急性毒性LD50（mg/ kg）：小鼠，腹腔注射，838～876；小鼠，靜脈注射，766～800。大鼠，口服，1490～1822；大鼠，腹腔注射，1045～1236。
（2）致畸性：動物實驗本品有畸形作用，子代出現顎裂和腎、
腦、眼瞼異常，頸肋和脊椎融合等畸形。
（3）生殖毒性：大劑量可中斷妊娠，長期使用可使雄鼠前列腺
和附睪重量下降。

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